المشاركات

عرض المشاركات من سبتمبر, ٢٠١٠

تطبيق آخر للعلاج الجيني- مرض فريدريك أتاكسياGene therapy

إمكانية تطوير علاج لفريدريك أتاكسيا بتفعيل بروتين الفراتاكسين في الميتوكوندريا  ترجمة: الشيماء حلمي ينشأ فريدريك أتاكسيا بسبب طفرة في جين الفراتاكسين و هذه الطفرة تسبب نقص في إنتاج بروتين الفراتاكسين في كل خلايا المريض، يلعب بروتين الفراتاكسين دور مهم في أيض الحديد على مستوى الميتوكوندريا و يسبب نقصه موت الكثير من خلايا المخ و القلب و العضلات و البنكرياس و يعتبرهذا الموت الخلوي مسئولا عن الكثير من أعراض المرض. إن هدف هذا المشروع البحثي هو تطوير علاج لفريدريك أتاكسيا باستهداف السبب الحقيقي للمرض و هو نقص بروتين الفراتاكسين. إن هذا المشروع البحثي يهدف إلى التحكم في بروتين الفراتاكسين في داخل الأوعية الدموية، و مع ذلك فإن هذا البروتين لا يخترق الخلايا فوريًا لذا سيتم وضعه في كبسولات مع سلاسل من الببتيد (سلاسل ببتيد لبروتينات أخرى غيره) في جزيئات نانوية ( باستخدام تكنولوجيا النانو).. و بديلا عن ذلك سيتم تعديل بروتين الفراتاكسين نفسه بإضافة ببتيدات و التي ستسمح للبروتينات بإختراق الخلايا و ليس ذلك فقط بل و اختراق الميتوكوندريا أيضًا. سيتم تطبيق التجارب في البداية على خلايا لمرضى فر